|
Terapia combinată este promițătoare în boala Krabbe |
|
|
|
20 Februarie 2007 |
 Conform studiilor efectuate pe un model de
șoarece al bolii Krabbe (leucodistrofia cu celule globoide), transplantul de
măduvă combinat cu terapia genetică prelungește durata de viață a animalelor cu
această tulburare neurodegenerativă fatală. „Expresia crescută de
galactocerebrozidază la nivelul creierului, obținută în urma terapiei genetice,
are efect sinergic cu transplantul de măduvă,
rezultând o îmbunătățire clinică semnificativă în modelul de șoarece al bolii
Krabbe”, a declarat pentru Reuters Health
dr. Mark S. Sands, conducătorul experimentelor.
În numărul din ianuarie al revistei Molecular Therapy, Dr. Sands și Dr.
Darshong Lin de la Washington University School of Medicine (St. Louis, SUA) și
colegii lor notează că această boală ereditară, rapid progresivă, caracterizată
prin tulburarea depozitării lizozomale este cauzată de deficiența activității
enzimei lizozomale denumită galactocerebrozidază. Studiile precedente au
demonstrat că transplantul de măduvă și terapia genetică țintită pe sistemul
nervos central, aplicate separat, pot să amelioreze câteva aspecte ale bolii la
șoareci Twitcher.
Totuși, dr. Sands și colegii au
observat că prin folosirea concomitentă a celor două modalități terapeutice se
poate obține un efect sinergic remarcabil.
Șoarecii Twitcher nou-născuți netratați
au durata medie de viață de 39 zile, iar cei care au primit numai terapie
genetică intracranială mediată de vectori au trăit în medie 44 zile, cu ceva
mai puțin decât animalele tratate numai cu transplant de măduvă (49 zile). În
schimb, șoarecii la care s-a aplicat terapia combinată au avut durata medie de
viață de 109 zile. S-a observat și o ameliorare a funcțiilor motorii.
„Terapia combinată a dat rezultate mai impresionante
decât am așteptat”, a declarat dr. Sands. „Am presupus că dacă am suplimenta
enzima cerebrală deficitară cu ajutorul terapiei genetice și în același timp am
putea reduce inflamația cerebrală prin transplantul de măduvă, poate am obține
un efect ceva mai bun. Nici nu ne-am imaginat că cele două proceduri vor avea
un asemenea efect sinergic.”
„Un tratament țintit pe creierul uman
pentru o boală similară este în curs de derulare și folosește o abordare
terapeutică aproape identică”, a mai adugat cercetătorul.
Mol Ther 2007;15:44-52.
Acest articol a fost citit de 1754 ori.
|