|
HIV-o nouă speranță pentru bolnavii cu fibroză chistică? |
|
|
|
26 Martie 2007 |
 Un cercetător din Marea Britanie experimentează o
nouă terapie genică folosind HIV care ar putea eventual corecta genele defecte
din fibroza chistică chiar înainte ca bebelașii să se nască. Suzanne Buckley de
la University College, Londra a folosit cu succes HIV ca vector pentru
informațiile genetice pentru a corecta genele defecte de la nivelul celulelor
pulmonare ale șoarecilor bolvani de fibroză chistică. Suzanne Buckley a
prezentat rezultatele cercetărilor sale săptămâna trecută la Conferința din
Warwick a Societății Britanice pentru Terapia
Fibroza chistică afectează aproximativ
7500 de persoane din Marea Britanie și peste două milioane de britanici
(aproximativ 4% din populație) sunt purtători ai genei care cauzează această
boală fatală. Dacă ambii părinți sunt purtători ai mutației genetice atunci
există o șansă de 1 la 4 ca urmașii lor să dezvolte boala.
În 1989 o echipă internațională a
identificat gena responsabilă de fibroza chistică și a stabilit că aceasta se
situează la nivelul cromozomului 7 codificând producția proteinei CFTCR (Cystic
Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), proteina ce are rol în
transportul ionic transmembranar de la nivelul celulelor pulmonare și
gastrointestinale.
Terapia genică lansează speranța prin
faptul că ținta terapiei o reprezintă chiar gena defectă adică se acționează
asupra suprimării cauzei bolii și nu asupra consecințelor acesteia. Ideea este
de a suprima genele defecte și de a insera în locul lor gene fără leziuni, astfel
încât generațiile celulare ce vor urma să moștenească codul corect iar boala să
fie eliminată. Virusurile sunt folosite în terapia genică ca vectori ai genelor
corective până la nivelul celulelor gazdă. Acestea reprezintă o variantă ideală
deoarece în starea lor naturală ele invadează celulele organismelor vii pentru
a le prăda ADN-ul și pentru a le determina să urmeze instrucțiunile care vor
ajuta virusul să se înmulțească. Retrovirusurile ca HIV reușesc să facă încă un
pas înainte inserând o copie ADN a ARN-ului lor și îmbinând-o cu materialul
genetic al celulei gazdă.
Cheia succesului este ca virusul să se
comporte conform așteptărilor cercetătorului. Pașii urmați implică dezactivarea
componentelor periculoase ale virusului în paralel cu păstrarea capacității
acestuia de a invada ADN-ul celulei gazdă.
Terapia genică este încă o știință nouă
reprezentând atât o provocarea cât și un risc pentru medici. Ce s-ar îmtâmpla
dacă virusul cărăuș își redobândește potența inițială și cauzează boala s-au
dacă inserează noul material genetic într-o altă parte a genomului și dislocă
funcții esențiale ca supresia tumorală? Un trial desfășurat în SUA pentru
testarea terapiei genice la bolnavii cu imunodeficiență combinată severă a fost
întrerupt în momentul în care câțiva pacienți au dezvoltat leucemie.
Acest articol a fost citit de 1820 ori.
|